一、2027年上市新药为何治不了蔡磊?
药物靶点不匹配:将于2027年上市的国产新药RAG-17,专门针对SOD1基因突变型渐冻症。这类患者占全部渐冻症患者的约10%,其致病机制是SOD1基因不断产生坏蛋白,导致运动神经元死亡。该药通过“小干扰核糖核酸”技术从根源封住致病基因,阻止病情发展。
蔡磊的病因类型:蔡磊本人不属于SOD1突变型,他属于散发型渐冻症,病因至今不明。绝大多数渐冻症患者都与蔡磊一样,无法从这款基因靶向药中获益。
蔡磊的明确表态:早在2024年,蔡磊就公开说明全力推进的这款药“救不了自己”。他在2026年8月接受央视《面对面》采访时再次强调,“未来可能没有我,但这根本不重要”,只要药能如期上市、为病友撞开缺口,就是他要的未来。
二、这款新药的真实突破与临床效果
国际权威数据:首批6位SOD1突变患者用药240天后,脑脊液中的坏蛋白水平降低56%至69%,血液中神经损伤的标志物降低一半以上,病情被按下“暂停键”。
直观改善:两位此前脚趾完全不能活动的患者,用药后恢复了活动功能。所有受试者全部存活,一名年轻女性患者身体状况基本维持在首次用药时的状态。
国产原研优势:该药是100%国产原研,采用小干扰核糖核酸技术,理论上半年至一年打一针即可,相比进口药(每3-6个月一针)给药频率更低,且未来价格更具优势。
适用人群与未来方向:主要面向约10%的SOD1突变患者。对于蔡磊等占多数的散发型患者,天坛医院正在推进十余项临床试验,其中一款针对散发型的国产新药已出现患者病情停止发展甚至逆转的积极信号。
三、外界争议与蔡磊的回应
“自救”质疑:外界有人认为蔡磊推研发、找资金只是为了自救,甚至指责他“自私”“倾家荡产老婆孩子不顾”。
蔡磊的反驳:蔡磊在2026年鲁豫访谈中回应,任何生命都有求生本能,但他五年前就认定“这场创业不是自救,可能是自杀”。他强调,自己创业前已为家人留下足够的生活保障,妻子段睿加入直播是主动选择,并非被拖累。
当前的生存状态:确诊近7年,蔡磊病情已进入终末期,全身瘫痪、语言功能丧失,每天只能靠眼控仪工作10小时以上。他坦然表示,“躲起来保全的是一个人的体面,站出来争取的是全人类战胜疾病的生机”。2026年8月,他说“我的答案是未来可能没有我,但这根本不重要”。