渐冻症抗争者蔡磊已进入疾病终末期，全身仅剩眼球能动，但他牵线推进的国产新药RAG-17在临床试验中让患者病情“暂停”，明年有望上市——遗憾的是，这款药并不是为他准备的。
一、国产新药破冰：RAG-17让部分患者“解冻”
临床表现惊艳：由蔡磊牵线、北京天坛医院王伊龙团队与中美瑞康联合研发的靶向药RAG-17，其首批临床试验结果于2026年7月登上国际顶级期刊《自然·医学》。6名SOD1基因突变型渐冻症患者用药240天后，脑脊液中的致病蛋白水平降低56%至69%，血液神经损伤标志物下降过半，病情被按下“暂停键”。
真实世界奇迹：29岁女性患者小刘用药两年后，从全身瘫痪恢复到能独立站立、生活自理，甚至重返兼职工作。另有两位患者一度完全不能动的脚趾恢复活动。
明年有望上市：该药已完成二期临床，是我国首款完全自主设计的SOD1靶向小干扰RNA药物，给药间隔可延至半年以上，未来价格预计低于进口药。
二、蔡磊本人：用残躯铺路，却无法受益
终末期坚持奋战：自2019年确诊，蔡磊已与渐冻症抗争7年。目前他全身仅眼球能动，靠眼控仪每分钟输入约60字，每天仍工作超10小时。2026年8月，他在央视《面对面》专访中用眼控仪坦言：“研发新药不是在自救，而是在‘自杀’，因为渐冻症最需要休息，但为了病友必须拼”。
“渡人难渡己”的遗憾：蔡磊本人患的是散发型渐冻症（占比超90%），不属于SOD1突变型，无法从RAG-17中直接受益。他多次平静地说：“未来可能没有我，这不重要，只要药能上市，病友就有希望。”
三、不止一款药：渐冻症攻坚决战已打响
300条管线推进：截至2026年7月，蔡磊团队已推动近300条药物研发管线，其中超30项进入临床试验。第二款针对其他基因型的药物也已成功，针对散发型患者的国产新药同样取得积极进展，有患者用药后病情停止恶化甚至出现逆转。
基础设施决定未来：蔡磊用“创业逻辑”建成了全球最大的渐冻症患者数据平台（注册超2万人）和中国首个渐冻症脑脊髓病理样本库，与华大集团、中科院超算中心合作，加速基因病因研究。他强调：“我留下的不是靠同情维持的摊子，而是一个跑通底层逻辑的试验田。”
