渐冻症(肌萎缩侧索硬化)两百年来无有效治愈手段,但蔡磊正在为二十多岁的年轻病友带来生机。他虽已进入终末期、全身瘫痪,仍通过搭建患者数据平台、推动新药临床试验,让26岁受试者小刘的病情被成功“按下暂停键”,重新站立并实现独立生活。
渐冻症年轻患者的困境
很多二十多岁确诊的年轻患者正值青春年华,发病后肌肉快速萎缩,迅速丧失行动能力,陷入绝望。
蔡磊虽自身已经进入渐冻症终末期,全身瘫痪,仅能依靠眼控仪开展工作,却倾尽力量为年轻病友撕开生命的缺口。
渐愈互助之家:搭建全球规模靠前的患者数据平台
蔡磊搭建起全球规模靠前的民间渐冻症患者大数据平台渐愈互助之家,累计登记两万余名患者,汇集大量年轻病友的病例数据,解决罕见病临床试验招募难的痛点,让二十多岁的早期患者有机会接触前沿新药临床试验,不再被动等待死亡。
他还链接国内外科研机构、药企,推动三十多条药物管线进入临床,联合科研团队研发针对SOD1基因突变型渐冻症的新药RAG‑17。
26岁受试者小刘:从轮椅到重新站立
26岁的病友小刘,正是SOD1基因突变的年轻患者。确诊后病情进展迅速,2022年已经离不开轮椅。2023年,她入选RAG‑17首批6名临床试验受试者之一。
用药两年之后,小刘的病情被成功“按下暂停键”,不再持续恶化,重新可以站立,实现独立生活,还能够兼职工作。在公开活动中,她可以在搀扶下迈步,成为新药带来希望的鲜活例证。
蔡磊见到好转的小刘曾感慨“我羡慕你”。这款可以挽救年轻病友的药物,对属于散发型渐冻症的蔡磊本人无效,但他依旧为此感到无比振奋,认为这就是自己拼搏的意义。
RAG‑17临床进展:登上《自然·医学》,进入二期
该药的一期临床成果登上国际期刊《自然·医学》,试验数据显示受试者脑脊液内致病蛋白水平大幅下降。目前RAG‑17已经推进到二期临床试验阶段,未来有望惠及更多同基因型的年轻病友。
精神支撑与多方推动
除推进药物研发之外,蔡磊也持续为年轻病友提供精神支撑。很多二十多岁的病友确诊后,面对绝症容易丧失活下去的信念。蔡磊通过平台、公开信、媒体发声,让年轻患者看见生存的可能性;同时推动社会关注渐冻症,吸引资本与科研力量入局,缩短新药研发周期,为更多年轻病友争取治疗窗口。
蔡磊曾表示,哪怕自己倒在黎明之前,也要铺好道路,让身后的病友可以踩着这条路走向阳光。他拼尽全力,把生的希望优先给到这些正值大好年华的二十多岁病友身上。