京东原副总裁、渐冻症抗争者蔡磊已进入病程终末期，全身仅眼球可动。但由他牵线研发的首款国产SOD1基因突变型渐冻症药物（公开代号RAG-17）已完成二期临床，6名患者用药240天全部存活，致病蛋白降低56%至69%，预计2027年上市。[1]
2026年7月，北京天坛医院对外披露了这一进展。该院神经病学中心首席科学家王伊龙团队与国内药企合作研发的这款新药，首批临床数据登上国际权威学术杂志《自然·医学》。而将研发企业推荐给天坛医院的，正是蔡磊。[1]
蔡磊曾担任京东集团副总裁，2019年被确诊为肌萎缩侧索硬化（ALS），俗称渐冻症。这种疾病会让人逐渐失去运动能力，最终因呼吸衰竭而死亡，绝大多数患者生存期仅3到5年。如今，蔡磊已处于病程终末期，仅眼球可动，但他仍每天用眼控仪工作超过10小时。[2]
蔡磊目前最新状态如何？全身仅眼球可动仍每天工作超10小时
答案很清晰：蔡磊的身体功能已几乎完全丧失，但他的大脑和意志仍在高速运转。据央视《面对面》专访，蔡磊现在只能靠眼控仪打字交流，速度约60字符/分钟，每天工作超过10小时。[2]
他在世界渐冻人日发布的《倒计时》演讲中，用眼控仪敲出讲稿，再由AI合成为他本来的声音念出。镜头里，他房间中的时钟滴答作响，他说：“这是我送给渐冻症的倒计时。”这句话不是认命，而是向疾病发出的战斗宣言。
蔡磊的家人和团队透露，他的病程已到终末期，肌肉萎缩几乎影响到所有自主运动，呼吸和吞咽功能也受到威胁。但即便如此，他仍在通过互联网和团队例会，持续推进药物研发、患者数据平台建设和新的科研合作。这种状态，被很多网友形容为“用最后的气力撬动整个科研体系”。
首款国产渐冻症新药RAG-17是什么？为何能“暂停”病情？
结论先行：RAG-17是一款针对SOD1基因突变型渐冻症的小干扰核糖核酸（siRNA）药物，通过“封印”SOD1基因来掐断致病蛋白的产生，临床数据显示它能显著延缓甚至暂停病情进展。[1]
据北京日报报道，这款药由北京天坛医院神经病学中心首席科学家王伊龙团队与国内药企合作研发，是“我国首款完全自主设计研发的SOD1基因突变型渐冻症药物”。[1]治疗原理可以通俗理解为：患者携带的SOD1基因突变会不断产生坏蛋白，导致运动神经元死亡，而RAG-17通过小干扰RNA精准地“沉默”该基因，从而阻断致病链条。
关键数据令人振奋：首批6位试验患者用药240天后全部存活；脑脊液中的致病坏蛋白水平降低56%到69%；血液中的神经损伤标志物下降超过一半；两位患者此前完全无法活动的脚趾恢复了活动能力。[3][4]深圳卫视和津云新闻都报道了这一细节。
与现有进口药相比，进口的反义核苷酸药物需要每3个月或半年注射一次，而RAG-17属于小干扰核糖核酸药物，理论上有效期更长，半年甚至一年以上给药一次即可。“这是纯国产原研，未来价格上也会更有优势。”王伊龙向北京日报表示。[1]
不过需要明确，这款药目前完成的是二期临床试验，预计2027年正式上市，还需要经历后续审批和真实世界验证。是否最终获批、价格几何，需以国家药监局官方信息为准。
为什么蔡磊本人无法从这款新药中受益？
核心原因很简单：蔡磊不属于SOD1基因突变型渐冻症。[1]RAG-17只针对约10%的SOD1突变型患者，而绝大多数渐冻症患者（包括蔡磊）属于散发性，病因至今不明，因此无法从这个靶向药中直接获益。
这是一个让人心痛的悖论：用尽全部资源推动新药的人，自己却不是适用的那一个。但蔡磊本人对此似乎早有预期。他在接受央视专访时说：“如果我这几年仅仅是在做科普、四处呼吁，或者只是帮着筹钱，那等我这股风过去了，这件事肯定会迅速冷却。”[2]他的目标不是个人获利，而是为整个渐冻症群体打造一个能够持续产生解药的底层系统。
正因为如此，他更加注重数据积累和科研生态。即使第一款药不适合他，后续针对散发性患者的药物也正在路上。据公开报道，天坛医院正在推进十多项渐冻症临床试验，其中一项针对散发性患者的国产新药已取得积极进展，有患者用药期间症状改善。[1]这意味着，蔡磊或许还有机会等到下一款解药。
蔡磊搭建的“科研试验田”到底是什么？和冰桶挑战有何不同？
一句话概括：蔡磊留下的不是一场流量狂欢，而是一套用创业逻辑搭建的、能自我运转的渐冻症科研基础设施。[2]与2014年风靡全球的冰桶挑战相比，他选择了截然不同的路径。
冰桶挑战依靠公众同情心筹款，但热度一过，资金和关注便大幅缩水。蔡磊在《面对面》专访中明确表示，不想复刻这种模式，“因为如果只靠同情心、情怀和呼吁，热度是一定会消散的”。[2]他选择用做企业的思路来做科研：修水渠、铺管网，而不是只送水。
这套基建包括三个核心板块：
- 全球最大渐冻症患者科研数据平台“渐愈互助之家”：已触达超过2万名患者，为病因研究和药物试验提供真实世界数据。[7]
- 中国首个渐冻症脑脊髓病理科研样本库：联合华大集团、中科院超算中心建立，在基因层面病因研究中取得多项关键突破。[6]
- 近300条药物管线并行推进：携手全球数百位科学家，推进近300个药物管线与治疗路径的临床前研究，其中超30个项目已进入临床试验阶段，涵盖小分子药、小核酸药物、细胞与基因疗法等多种技术路线。[8]
资金来源也体现出创业逻辑：蔡磊和妻子段睿的“破冰驿站”直播间，两年为科研注入超8000万元。资本在看到效果后逐步入场，形成正向循环。
“我留下的，不是一个只能靠同情心维持的摊子，而是一个已经跑通了底层逻辑的试验田。只要这套机制在运转，只要数据在积累，就一定会有下一个天才科学家，或者下一个带着大资金的创业者，在这片田里种出解药。”[2]
AI在渐冻症新药研发中究竟扮演了什么角色？
答案是：AI正在成为与病魔赛跑的“加速器”。蔡磊团队引入AI技术，大幅缩短药物筛选周期，将原本漫长的研发过程压缩到极致。[5]
传统新药研发从靶点发现到临床前研究往往需要5到10年，而渐冻症患者的平均生存期只有3到5年。AI可以通过海量文献挖掘、蛋白结构预测、分子筛选等方式，帮助科学家快速锁定潜在候选药物，并预测其疗效和毒性。例如，AI在解读患者基因数据、匹配现有疗法方面已经发挥了实际作用。
在蔡磊的世界里，AI不仅是科研工具，也是他生命的“延伸”：他用眼控仪打字，用AI合成语音发表演讲，用脑机接口和具身机器人的愿景对抗病痛。他在演讲中表示，即便将来完全失去身体控制，借助脑机接口与具身机器人，他仍能战斗到底。[6]
越来越多的科技公司也加入这场战役。有观点认为，AI多抢一天时间，就多一个家庭能等来希望。[5]这正是科技最该有的分量。
技术要点表：蔡磊牵头的渐冻症科研项目一览
| 技术/产品 | 核心指标 | 应用场景 | 影响对象 | 限制条件 | 信息来源 |
|---|---|---|---|---|---|
| RAG-17（SOD1基因靶向siRNA药物） | 6名患者用药240天全部存活；致病蛋白降低56%-69%；神经损伤标志物下降超50% | 治疗SOD1基因突变型渐冻症 | 约10%的渐冻症患者 | 仅针对SOD1突变；尚未获批上市；蔡磊本人无法受益 | 北京日报[1]、深圳卫视[3]、津云新闻[4] |
| “渐愈互助之家”患者数据平台 | 触达患者超2万人 | 真实世界数据采集、病因研究、临床试验入组 | 全球渐冻症患者及科研团队 | 数据依赖患者自主登记，需持续维护 | 健康养生-赵琪[7]、央视新闻[2] |
| 脑脊髓病理科研样本库 | 中国首个渐冻症脑脊髓病理样本库 | 基因层面病因研究、病理机制探索 | 科研机构、药企 | 样本采集难度高、伦理审查严格 | 思想聚焦[6] |
| AI辅助药物筛选 | 大幅缩短药物筛选周期 | 新药早期发现、临床前研究 | 渐冻症患者、药企、研究者 | AI预测需实验验证，不能替代临床 | 范叨叨Tech[5] |
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问：蔡磊目前身体状态到底怎么样？
答：据2026年8月公开报道，蔡磊已进入渐冻症病程终末期，全身仅眼球可动，平时靠眼控仪交流，每天仍工作超10小时。他通过AI合成声音发表演讲，意识完全清醒。（来源：央视《面对面》[2]）
问：首款国产渐冻症新药RAG-17什么时候能上市？
答：据北京日报报道，RAG-17已完成二期临床试验，预计2027年上市。首批6名患者用药240天全部存活，脑脊液致病蛋白降低56%至69%。最终上市时间需以国家药监局审批为准。[1]
问：蔡磊为什么用不上自己推动研发的药？
答：RAG-17只针对SOD1基因突变型渐冻症，约占患者总数10%。蔡磊属于散发型（病因不明），因此无法直接受益。但他搭建的数据平台和管线体系，正在为包括散发性在内更多患者寻找解药。[1]
从冰桶挑战到蔡磊的“试验田”，罕见病药物研发正在经历一场模式升级。冰桶挑战留下了全球关注，而蔡磊希望留下数据和机制。对于普通公众而言，除了关注蔡磊个人，更重要的是理解罕见病科研的长期性与系统性。真正的希望，往往来自那些不依赖个人英雄主义、可持续运转的科研基础设施。
后续值得关注的节点包括：RAG-17的正式获批上市与定价；针对散发性渐冻症的新药临床数据；蔡磊数据平台与脑机接口技术的进一步融合。每一次进展，都可能改写这场渐冻症攻坚战的叙事。
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