渐冻症患者蔡磊用近7年时间推动的科研体系，正在系统性地拉低治疗费用——过去进口药每年需70万元左右，而今同类型国产靶向药有望降至4万元量级，且随着更多管线进入临床，费用仍有进一步压缩空间。
一、搭建患者平台降低研发试错成本
全球最大民间数据库：蔡磊建立的“渐愈互助之家”平台已触达超2万名渐冻症患者，成为全球最大的民间患者科研数据平台。研究者可直接调用真实世界数据筛选靶点，无需从零积累样本，大幅降低了前期的数据采集成本。
病理样本捐赠体系：蔡磊联合1000多位病友志愿捐献脑组织和脊髓组织供医学研究，为科学家提供了宝贵的病理标本库。过去因样本稀缺，每个研究项目需花费数年自行收集，现在这一环节的周期和开支被大幅压缩。
二、推动国产原研打破进口药垄断
首款国产基因靶向药即将上市：蔡磊牵线研发的SOD1靶向siRNA药物RAG-17已完成二期临床试验，最快2027年上市。这款药完全采用中国自主设计的技术路线，从靶点筛选到临床验证均在国内完成，避免了进口药物的专利壁垒和高昂的采购费用。
直接拉动费用断崖式下降：此前唯一针对SOD1突变型渐冻症的进口基因药Tofersen上市价格极为昂贵，年治疗费用约70万元。RAG-17的国产定价预计仅为4万元/年左右，相当于进口价的5.7%。与此同时，给药频率从进口药的每3-6个月一次延长到半年甚至一年一次，进一步降低了患者的长期治疗支出。
三、引入AI加速药物筛选提高效率
AI科研大脑提速数十倍：蔡磊团队用人工智能系统梳理了过去200年间近4万篇渐冻症科研文献，将药物筛选与验证效率提升了数十至上百倍。原本需要数年才能完成的靶点确定和候选分子评估，现在可在数个月内完成，后续研发经费因此大幅缩减。
管线数量爆发式增长：在蔡磊的推动下，国内渐冻症药物研发管线从2019年的15条增长到近300条，其中30多条已进入临床试验阶段。多条管线同步推进，使市场竞争充分，未来上市药物的定价将更趋合理，避免单药垄断带来的天价费用。