渐冻症抗争者蔡磊全力推动的国产新药RAG-17，是一款精准靶向SOD1基因突变型渐冻症的突破性药物，目前仅适用于约占全部患者2%-10%的这一特定基因亚型，而蔡磊本人因属于散发型患者无法从中受益。
一、RAG-17的核心适用人群：SOD1基因突变型渐冻症患者
靶向明确：RAG-17是一款小干扰核糖核酸（siRNA）药物，通过精准靶向SOD1基因突变产生的毒性蛋白，从基因源头阻断致病链条。SOD1基因突变是渐冻症最重要的遗传病因之一，约占家族性ALS病例的15%-30%，在所有ALS病例中占比约2%（亚洲人群中的散发病例占比约2%-5%）。
已获临床验证：2026年7月，RAG-17的1期临床试验结果登上国际权威期刊《自然·医学》。首批6位试验患者用药240天后，脑脊液中致病蛋白水平下降56%-69%，血液中的神经损伤标志物（NfL）降低一半以上，部分患者恢复了下肢肌力和脚趾活动能力。
疗效显著：29岁的渐冻症女孩小刘作为受试者，用药两年后病情完全停滞，从卧床恢复至独居生活，能够独立行走并从事兼职工作。多位用药患者实现了从无法行动到部分运动功能恢复的转变。
二、为何蔡磊本人无法使用这款药
分型差异决定：渐冻症分为两大类，约90%的患者属于散发型（病因不明），仅约10%可检测到明确的基因突变。蔡磊本人经过基因检测确认属于散发型，其致病机制与SOD1基因突变无关，因此RAG-17对他完全无效。
科学事实而非个人遗憾：蔡磊在采访中明确表示，自己从开始推动药物研发时就清楚RAG-17无法拯救自己——“再次创业的出发点不是买自己的命，而是攻克疾病”。他的投入不是为了个人自救，而是为了给身后的病友撞开希望之门。
三、RAG-17对中国渐冻症药物研发的历史意义
填补国产空白：RAG-17是我国首款完全自主设计研发的SOD1基因突变型渐冻症靶向药物，打破了该领域长久以来依赖进口药物的局面，标志着中国在罕见病基因治疗领域达到国际前沿水平。
技术路线领先：与已上市的进口药物相比，RAG-17采用siRNA技术路线，理论上每半年甚至一年注射一次即可维持疗效，且作为国产创新药，未来定价可能仅为进口药物的三分之一，大幅降低患者治疗负担。
示范效应显著：RAG-17的成功证明RNA干扰技术在渐冻症治疗领域是可行的，为后续针对其他基因靶点和散发型患者的药物研发提供了实证基础。目前天坛医院正在推进十多项渐冻症临床试验，其中针对散发型患者的国产新药也已取得积极进展。