渐冻症抗争者蔡磊仅剩眼球能动，但他推动的近300条药物研发管线中超过30条已进入临床试验，其中针对SOD1基因突变型渐冻症的药物RAG-17已完成二期临床，明年有望上市，已有患者病情实现逆转。
一、近300条管线并行，超30项进入临床阶段
管线规模：蔡磊自2019年确诊后，携全球数百位科学家推进近300个药物管线与治疗路径的临床前研究，目前已累计推动30多个项目进入临床试验阶段。
研发提速：部分项目从立项到临床仅用时约3年，远低于行业平均10-15年；通过AI科研大脑，将动物模型验证实验从半年压缩至几周，整体科研效率提升数十倍。
二、SOD1靶向药物取得突破性进展
RAG-17（RNAi疗法）：该药成为全球首个在中美两国均获批临床的渐冻症药物。2024年在海南博鳌完成国内首例应用后，2026年7月完成二期临床，首批6名患者用药240天后脑脊液中的坏蛋白水平降低56%-69%，神经损伤指标降低一半以上，2名脚趾完全不能动的患者恢复了自主活动能力。
托夫生（Tofersen）：作为全球首款SOD1基因突变靶向药，2024年9月在中国附条件批准，2025年6月在北京大学第三医院完成全国首针注射。该药覆盖约1%-2%的遗传型患者。
疗效实证：29岁的SOD1型患者小刘，入组用药两年后从瘫痪到能独立站立、独居生活；8位患者在2026年新年公开信中被列为病情显著好转的典型案例，实现了肌力逆转。
三、搭建科研基础设施，形成可复用的研发体系
全球最大患者数据库：建成“渐愈互助之家”，注册患者突破2万人，解决了罕见病药物研发中“患者招募难”的核心问题。
病理样本库与联合实验室：推动建立中国首个渐冻症脑脊髓病理科研样本库，与华大集团、中科院超算中心合作，联动全球9个联合实验室、60多个顶尖科研团队、50多家生物科技公司。
资金保障：蔡磊变卖资产、妻子段睿通过“破冰驿站”直播带货持续输血，累计投入科研资金超1亿元，仅2024-2025年一年八个月对外科研捐助超5000万元。