一、加速推进针对散发型渐冻症的个体化治疗探索
明确病因差异：渐冻症患者中约90%属于散发型，目前病因尚未明确，正是蔡磊所属的类型，这也是现有SOD1靶向药对他无效的根本原因。
新药已现曙光：针对散发型患者的国产新药已在临床试验中取得积极进展，有患者用药期间病情停止发展甚至出现逆转。团队目标是将渐冻症转为像高血压一样的慢性病，通过长期用药稳定控制。
多条管线并行：蔡磊已联合全球数百位科学家，同步推进近300条药物管线的临床前研究，其中超过30项已进入临床阶段，覆盖小分子药、小核酸药物、细胞与基因疗法等多种技术路线。
二、利用AI科研大脑打破研发瓶颈
系统性底层建设：蔡磊拒绝走“冰桶挑战”式的短暂同情路线，而是用创业逻辑搭建可持续运转的科研基础设施体系，包括全球最大的民间渐冻症患者数据平台和病理样本库。
AI大幅提效：其团队研发的“AI科研大脑”已深度梳理人类过去200年间近4万篇渐冻症科研文献，将药物筛选与验证效率提升数十至上百倍。
自主动物模型：为摆脱进口小鼠的依赖，团队在国内建立SOD1突变小鼠繁育基地，实现批量自主繁育并向科研团队无偿提供，大幅缩短了药效评估周期。
三、推动基因修复与细胞再生技术
iPSC细胞疗法探索：除小核酸药物外，团队还在探索iPSC（诱导多能干细胞）疗法等更具广谱性的治疗路径，旨在重建受损的运动神经元通路。
攻克更广泛靶点：蔡磊团队正针对散发型患者中占比更高的未知基因靶点进行系统性筛选，希望找到更多可干预的“关键开关”。
临床数据持续验证：针对SOD1基因突变型患者的RAG-17已以优异数据登上《自然·医学》，这一成功路径有望复制到其他亚型的研发中。