#即刻药闻# 辉瑞长效生长激素达到关键性3期临床终点，显著减轻患者治疗负担

今日，OPKO Health和辉瑞（Pfizer）联合宣布，其只需每周注射一次的在研人类生长激素类药物somatrogon，与需每日注射的Genotropin相比，在治疗青春期前的儿童生长激素缺乏症（GHD）的关键3期试验中，取得了非劣效性的顶线结果。

儿童GHD是一种严重的罕见病（患病率在1：4000到1：10000之间），由脑下垂体不能产生足够的生长激素引起。患有GHD的儿童不仅身材矮小，而且还经历代谢异常。儿童GHD治疗的首要目标是儿童期使身高正常化、及时达到青春期和正常的青春期生长。几十年来，儿童GHD的护理标准一直是每天皮下注射一次人类生长激素（hGH），以改善生长和代谢。对于护理者和患者来说，每日注射的治疗负担很高，这会导致依从性差，降低整体治疗结果。

Somatrogon是利用OPKO专有的C末端肽段（C-terminal peptide，CTP）长效技术构成的一个新分子实体。Somatrogon在一段天然生长激素序列的C和N末端分别加上了2个和1个来自人类绒毛膜促性腺激素（HCG）β亚基的CTP拷贝，使其半衰期得以延长。

名为Somatrogon的3期试验招募了约224名青春期前GHD的初治儿童，他们以1：1的比例被随机分成两组，分别接受每周一次somatrogon与每日一次的Genotropin注射治疗。在12个月时，somatrogon与Genotropin达到了年身高增长速度这一主要终点（10.12厘米/每年比9.78厘米/每年），实现了非劣效性。在6个月和12个月时身高变化的标准偏差分数，以及6个月时的身高增长速度这些次要终点方面，somatrogon的表现皆优于Genotropin。此外，somatrogon也展示了良好的安全性和耐受性。

辉瑞全球产品开发部罕见病首席开发官Brenda Cooperstone博士说：“辉瑞为somatrogon的3期数据而感到鼓舞，同时期待着这款长效疗法能应用于儿童。如若获批，somatogon不但可以减轻儿童及其照顾者的日常疾病管理负担，还能提高治疗依从性。辉瑞仍在为更好地满足罕见病患者的需求和改善他们的治疗方案，每天不懈努力。”

图片：OPKO专有的C末端肽段（CTP）长效技术能显著延长蛋白的半衰期（来源：OPKO biologics官方网站）

参考资料：
[1] OPKO and Pfizer Announce Positive Phase 3 Top-Line Results for Somatrogon, an Investigational Long-Acting Human Growth Hormone to Treat Children with Growth Hormone Deficiency. Retrieved Oct. 17, 2019, from http://t.cn/Ai3ENYNK
[2] Wit. et al. （2018）Growth hormone - past, present and future. Nature Reviews Endocrinology. http://t.cn/Ai3ENYNH