【罕见病铜娃娃特效药停产？该药非唯一选择，但类似短缺药问题该如何破解？】#铜娃娃救命药停产#
罕见病“肝豆状核变性”发病年龄以 8-13 岁居多，在中国发病率万分之一，患儿一般被称为“铜娃娃”。治疗“铜娃娃”的特效药“二巯丙磺钠注射液”因某些原因断货了，商家表示暂停生产。这两天，此消息在外地的肝豆病友群里大量传播，经媒体报道后受到广泛关注。
“上海禾丰制药有限公司生产的二巯丙磺钠注射液最近的确是断货了，来问的病家很多。”上海交通大学医学院附属同仁医院神经内科主任王晓平说，二巯丙磺钠注射液是处方药，价格不贵，许多患者每年住院的主要目的就是为了打二巯丙磺钠注射液，尤其在外地，这种药用得比较多。但如果要将其称为唯一救命药，似乎言过其实。其实，治疗肝豆病的药已经有好几种，有注射也有口服，多为上海厂家生产。这些年也遇到过好几次二巯丙磺钠注射液短暂缺货的情况，可使用部分替代的口服药，即二巯丁二酸，但这个药价格相对比较高。
短缺药的问题并不少见。近年来，无论是心外科手术需要的硫酸鱼精蛋白，还是治疗甲亢的甲巯咪唑到甲减患者必须的优甲乐，都出现过“一药难求”情况。如何保障临床必需、价格低廉的药品供应成为社会关注的焦点。
2017年，原国家卫计委公布，通过国家重点监测系统、列入短缺药品清单的有139个品种。其中，二巯丙磺钠注射液也被纳入其中。针对短缺药问题，国家已在全国范围内布局小品种药集中生产基地。（新民晚报）