#罕闻药事# 【NEJM：主次要终点均获显著改善，吸入疗法Tyvaso治疗间质性肺病相关肺动脉高压的3期研究结果积极】

2021年1月13日，United Therapeutics宣布已在《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表Tyvaso（曲前列尼尔）吸入溶液治疗间质性肺病相关肺动脉高压（PH-ILD）的临床研究INCREASE的结果，表明Tyvaso治疗的耐受性良好，接受治疗的患者获显著临床改善，包括临床恶化风险降低、用力肺活量（FVC）改善和基础肺病加重减少等。

#一句话科普# 间质性肺病（ILD）是一组肺部疾病，患者肺部出现明显瘢痕，常并发肺动脉高压（PH）。PH-ILD是一种危及生命的疾病，目前美国FDA尚未批准任何疗法用于该疾病的治疗。

此项名为INCREASE的研究，是一项为期16周的3期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行研究，共入组326例PH-ILD成人患者。此前已公布的顶线数据显示，该研究达到了所有主要和次要终点。

在对主要疗效终点的分析中，混合模型重复测量结果显示，Tyvaso治疗可使患者6 min步行距离（6MWD）显著增加31米（p<0.001）。在各亚组（包括PH-ILD病因和严重程度、年龄组、性别、基线血流动力学和剂量组）中，均观察到Tyvaso治疗的获益。

次要终点包括心脏生物标志物N-末端脑钠肽前体（NT-proBNP）血浆浓度从基线至第16周的变化；至临床恶化的时间；6MWD峰值从基线至第12周的变化；以及6MWD谷值从基线至第15周的变化等。结果显示全部次要终点均获显著改善。第16周时，与安慰剂组患者相比，Tyvaso治疗组患者NT-proBNP降低42%（p<0.001），临床恶化事件风险降低39%（p=0.04），治疗组患者发生基础肺病加重的比例显著低于安慰剂组（26.4% vs 38.7%，p=0.02）。

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

参考资料:

[1] United Therapeutics Announces New England Journal of Medicine Publication of the INCREASE Study Evaluating Tyvaso® in Pulmonary Hypertension Associated with Interstitial Lung Disease. Retrieved 2021-01-14, from PR Newswire

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