这种药需要160万美元，它是第一个被批准用于基因治疗的药物...于2013年夏天上市...

该药用于治疗一种极其罕见的遗传性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD），该病患者体内的血液无法承受任何脂肪颗粒，而且这类患者在饮食方面禁食正常餐饮，因为容易出现各种急性胰腺癌病症。

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