#疾病一次性治愈迎重大突破#【重大突破！疾病或可一次性治愈！#全球首个人体体内基因编辑临床试验结果#公布】6月27日，Intellia Therapeutics公司和再生元（Regeneron）公司联合宣布，在研CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果：单剂NTLA-2001导致血清中的转甲状腺素蛋白水平（TTR）平均下降87%，在第28天TTR降低幅度最大可达96%。对此，博雅辑因首席执行官魏东接受《每日经济新闻》记者采访时表示，Intellia Therapeutics此次临床试验数据的发布意味着首次体内基因编辑疗法临床试验的成功，该临床试验数据展现了体内使用CRISPR/Cas系统的基因编辑疗法的高基因编辑效率、安全性以及潜在的一次性治愈可能性，在行业内看来这是非常优秀的成绩。

“中国在基因编辑技术的基础研究水平上不逊色于发达国家，在相关论文和专利数上位居全球第二。”魏东提到，在转化方面，中国得益于临床研究双轨制，即研究者发起的临床试验和经药监局审批的注册性临床试验并行，基因编辑技术带来的先进疗法能够通过研究机构发起的医疗技术临床试验、积累数据，并为部分患者提供帮助。 http://t.cn/A6f5z5fs
（嘉玛）