【#CRISPR基因编辑疗法首次证明人体内疗效#】据《新英格兰医学期刊（NEJM）》最新文章称，治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发性神经病（ATTR）的CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中取得积极结果：单剂NTLA-2001导致血清中的转甲状腺素蛋白水平（TTR）平均下降87%，最大可达96%。这是首批支持体内CRISPR疗法安全性和效果的临床数据，有望开启医学新时代！　　　

据美国生物制药网站报道称，尽管这是一个令人鼓舞概念证明，但这些初步数据还没有回答CRISPR面临的许多最紧迫的问题：目前尚不清楚研究人员观察到的效果会持续多久，也不清楚随着更多患者接受治疗，效果是否会有所不同，此外，基因编辑的长期安全后果也不得而知。（科技日报记者 刘霞 图源：美国生物制药网站BioPharmaDIVE）