chuminhua
22-01-22 11:38 微博认证:头条文章作者

1月21日,Alnylam Pharmaceuticals$阿里拉姆制药(ALNY)$​ 宣布,在研RNAi疗法vutrisiran的一项3期试验获得积极结果。在第9个月时达到其主要终点后,试验在18个月时达到了其所有次要终点,与安慰剂相比,遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(hATTR-PN)成人患者表现出神经病变损害、生活质量(QoL)、步态速度、营养状况和总体残疾等多种指标的显著改善。并且,vutrisiran组患者的血清TTR降低相对另一款获批RNAi疗法patisiran,达到了非劣效性标准。Vutrisiran已被美国FDA授予快速通道资格,PDUFA目标日期为2022年4月14日。http://t.cn/A6JEW0vq