Upadacitinib（乌帕替尼）近期被美国FDA批准治疗溃疡性结肠炎（ulcerative colitis），给难治性溃疡性结肠炎患者，又增加了一个药物选择 （http://t.cn/A666vnj9）

Upadacitinib属于JAK抑制剂，是一种可以抑制广泛炎症通路的强效免疫抑制剂。在upadacitinib治疗溃疡性结肠炎的III期随机对照临床试验中，42-52%（不同剂量）的患者在用药一年后病情被完全被控制住，而安慰剂组的比例只有12%

Upadacitinib由于极小概率的安全隐患，FDA要求只可用于TNF抑制剂治疗无效或者有禁忌的患者（详见我以前写的文章 http://t.cn/A666vnjC）。同时，任何新药都有不可避免的长期安全性数据缺乏的问题，在没有头对头研究明确证明优于其他标准治疗的情况下（大部分新药都是和安慰剂去比，这样更容易成功），一般都只适用于少数难治性患者。这是一个循证医学中最基本的大原则

有意思的是，upadactinib治疗溃疡性结肠炎的剂量，分为诱导期的高剂量45毫克，时长八周；然后维持期剂量用15毫克和30毫克都可以接受。upadactinib治疗湿疹的剂量，也是15毫克和30毫克两个剂量都被批准。但是治疗类风湿性关节炎，只有15毫克小剂量被批准。对于其他可以off label使用JAK抑制剂治疗的风湿免疫病，大剂量使用的安全性，以及能否可以给少数难治性患者带来额外获益，值得未来更多的研究确认。

网上查询，upadacitinib中国药监局的上市申请已经提交，有望近期被进入中国（http://t.cn/A666vnjK）