#协和胖大夫潘慧[超话]#
长期应用生长激素治疗特发性矮小的有效性和安全性研究

研究背景： 一些用生长激素治疗特发性矮小（idiopathic short stature, ISS）的临床试验，显示不同的治疗效果。

研究目的：通过大样本数据，分析长期生长激素治疗特发性矮小的安全性和有效性，并且和其他生长激素缺乏的矮小症临床试验进行比较。

研究设计： 在国家协作生长研究（National Cooperation Grouth Study，NCGS）中，对特发性矮小患者进行长达7年的生长激素治疗，评价其安全性和有效性。

分组标准： NCGS中共有47,226名患者。特发性矮小包括生长激素兴奋试验中生长激素最高值≥10ng/dL, 或/和经过研究人员检查判定为特发性矮小（总共n=8018纳入安全性评价的研究）。
治疗组1（n＝2520）: 和其他生长激素缺乏矮小症的临床试验相似。
治疗组2（n＝283）：患者年龄小于5岁。
治疗组3（n＝940）:在青春期开始生长激素的治疗。
剂量： 大约0.30mg/kg/周。
主要观察指标： 生长速度（GV），身高SD（HtSD）。
结果： 和治疗前相比，治疗第一年的生长速度，在1,2,3组分别增加了4.6cm， 3.9cm和4.4cm/年。治疗7年后，第1组（n＝303）和第 2组（n＝85）的平均HtSD分别为－1.2，－1.0。第3组患者因开始治疗的年龄偏大（平均13.8岁）和青春发育，治疗5年后，HtSD为－1.5。第1组患者治疗后获得的平均HtSD改变，和生长激素缺乏矮小症的临床试验结果相似。在治疗特发性矮小的过程中，未出现新的安全方面问题。

结论：和生长激素缺乏的矮小症患者相比， 特发性矮小患者经过生长激素治疗，能够获得显著的HtSD改变，安全性相似。临床试验的结果具有可比性。