#脊髓性肌萎缩症8成重症患儿或早夭# 脊髓性肌萎缩症发病率约1/6000—1/10000。如果重症患儿如不进行有效治疗，80%患儿会在一岁内死亡，很少能存活超过两岁。

视频中汤圆宝宝，就是这样的一个不幸的孩子，问妈妈为什么自己不会走路的时候，父母的心是痛的。而幸运的是入选了口服药临床试验，成为中国第一个接受试验的孩子，目前已经可以自主进食，扶墙站立。正是因为妈妈的不放弃和国家新药试验，才创造了这样的奇迹。#救命药大幅降价罕见病家庭不再绝望##8个月宝宝确诊溶血症全身换血6次#