#靶向药物# 【中外五所高校联合打造，科学家研发细胞核靶向药物递送平台，能将天然蛋白质直接递送到细胞核】

2009 年，刚刚博士毕业的李林来到新加坡国立大学做博后研究。在新加坡时，他和所在团队曾提出一种新型帕金森病的检测方法。

2015 年，李林回国加入以黄维院士为学科带头人的#南京工业大学# 先进材料研究院。在那里，他以光电功能材料和生物光电子研究为主线，建立了有机/#生物医学##光子学# 课题组。

于此同时，李林团队一直保持着与博后导师 Yao Shao Qin 团队的合作。李林说：“之前的合作研究主要集中在小分子酶促探针上，后来我们逐渐意识到疾病治疗在临床应用领域的重要性。于是自 2016 年起，我们开始了大分子药物胞内递送与疾病治疗领域的合作研究。”

慢慢地，他们意识到大多数细胞内蛋白质递送载体，只能把药物递送到细胞的溶酶体或细胞质。细胞核膜的阻碍，导致药物很难直接抵达细胞核内。然而，细胞核上的疾病靶点众多，是药物发挥效果的理想场所之一。

针对这一矛盾，学界一直致力于设计更加合适的递送策略，以将蛋白质药物或基因药物递送到细胞核上，从而达到最佳的疾病治疗效果。

尽管科学家们付出了大量努力，但是目前能将外源性天然蛋白直接送入细胞核的策略仍然很少。而且，蛋白质药物在细胞递送过程中很容易发生降解或者失活。

基于此，本次合作团队提出了细胞核靶向蛋白质药物递送平台的设计策略，能将天然蛋白质直接递送到哺乳动物的细胞核，并且具备一定的普适性。

这款细胞核靶向蛋白质递送平台可以递送各种类型的蛋白质，并能直接将功能性蛋白质递送到哺乳动物细胞核，从而有效地抑制哺乳动物体内肿瘤生长，进而达到治疗肿瘤的目的。

细胞核里包含许多药物靶点，在癌症治疗中最为重要。现有疗法大部分作用于细胞表面，只有少数作用于细胞质，并不足以解决许多复杂的疾病。

而该团队设计的普适性蛋白质药物递送策略，能将功能蛋白送入细胞核，可以有效抑制哺乳动物肿瘤的生长，对于机体的损害也比较小。

李林表示：“这种载体可以递送各种大分子治疗性药物，包括蛋白质、抗体、寡核苷酸和 siRNA 等，不受药物尺寸和表面性质的限制，因此是药物递送领域的重要突破，它将极大扩大针对细胞核内靶点新疗法的应用范围，加速细胞核相关疾病和基因治疗的发展。”

可以说，这项成果为细胞核治疗领域提供了重要支持，被评审专家认为是通过细胞核特异性靶向治疗相关疾病的重要参考。

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