基因编辑技术CRISPR治疗遗传性疾病进入重要阶段！美FDA授予Intellia（NTLA）的CRISPR候选药NTLA-2002治疗遗传性血管性水肿（HAE）再生医学先进治疗（RMAT）地位，RMAT可促成新药加速批准或生物制品注册申请（BLA）的优先审批地位；NTLA-2002在体内进行基因编辑，灭活kallikrein B1基因——造成致命性水肿HAE的关键基因；几天前，FDA已同意NTLA-2002进入临床研究，相当期待，这是开创性工作！#国际创新药闻##微博国际医药#