全球首个局部基因治疗上市—-美FDA批准Krystal生物技术（KRYS）的Vyjuvek治疗遗传性营养不良大疱性表皮松解症（DEB）！6岁及以上，胶原蛋白VIIα1链（COL7A1）基因单一或多个突变，影响指甲和皮肤，导致组织分层、疼痛、大疱和创伤；Vyjuvek以基因修饰的单纯疱疹病毒为载体，携带正常的COL7A1基因；批准基于31位患者参与的随机、双盲和安慰剂对照临床研究结果。 #国际创新药闻##微博国际医药#