日前，FDA批准了第一个用于6个月以上的营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者的外用基因疗法Vyjuvek。使用HSV-1载体，将COL7A1基因直接传输到皮肤细胞，恢复COL7蛋白纤维以稳定皮肤结构。
营养不良性大疱性表皮松解症是罕见的遗传性大疱性疾病，由于编码VII型胶原α-1链的COL7A1基因突变所致。表现为皮肤易脆，水疱形成，遗留瘢痕、甲改变、粟丘疹。皮肤分离部位在真皮浅层，致密层下方。
目前治疗以对症支持治疗为主。这一新的外用疗法可称为里程碑式的突破。