速递 | 一年长高10厘米！FDA批准长效生长激素

今日，辉瑞（Pfizer）公司和OPKO Health联合宣布，FDA已经批准只需每周皮下注射一次的长效人类生长激素类似物Ngenla（somatrogon）上市，用于治疗3岁以上因为内源性生长激素分泌不足导致生长缓慢的儿科患者。

儿童生长激素缺乏症（GHD）因为脑下垂体不能产生足够的生长激素引起。患有GHD的儿童不仅身材矮小，而且还经历代谢异常。儿童GHD治疗的首要目标是儿童期使身高正常化、及时达到青春期和正常的青春期生长。几十年来，儿童GHD的护理标准一直是每天皮下注射一次人类生长激素（hGH），以改善生长和代谢。对于护理者和患者来说，每日注射的治疗负担很高，这会导致依从性差，降低整体治疗结果。

Somatrogon是利用OPKO专有的C末端肽段（C-terminal peptide，CTP）长效技术构成的一个新分子实体。Somatrogon在一段天然生长激素序列的C和N末端分别加上了2个和1个来自人类绒毛膜促性腺激素（HCG）β亚基的CTP拷贝，使其半衰期得以延长。2014年，辉瑞与OPKO达成合作，共同开发somatrogon。

这一批准得到随机、开放标签，含活性对照的3期临床试验结果的支持。在这项临床试验中，somatrogon与每日注射一次的生长激素相比，达到非劣效性标准。在接受治疗12个月时，Ngenla组的年身高增长速度为10.12厘米/年，活性对照组为9.78厘米/年。

参考资料：
[1] FDA Approves Pfizer’s NGENLA™, a Long-Acting Once-Weekly Treatment for Pediatric Growth Hormone Deficiency. Retrieved June 28, 2023, from http://t.cn/A6pu6vAO

图片来源：123RF、OPKO biologics官网