英国批准全球首个CRISPR/Cas9基因编辑exa-cel或exagamglogene autotemcel治疗镰刀细胞贫血！开发商是CRISPR治疗和Vertex制药，在英品名是CASGEVY；具体适应症是镰刀细胞病和输血依赖的β地中海贫血，患者≥ 12岁；今天初，美FDA顾委会推荐该治疗，FDA在12.08之前做出决定；如是一次性治疗，可便宜不了，在美要＞$200万/针，但算下来，解除输血依赖，对支付者还是划算的，对患者当然有利！ #微博国际医药##国际创新药闻#