NaturePortfolio 23-11-28 10:00
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#自然简报# 【碱基编辑的首次人体试验】“碱基编辑”(base editing)是一种精确的CRISPR基因编辑技术,其首次人体试验显示,碱基编辑或能降低“坏”胆固醇的水平。碱基编辑能关闭肝脏中调节低密度脂蛋白(LDL)的一个基因,而低密度脂蛋白是导致心脏病的一个关键因素。试验的10名受试者患有会导致高LDL的遗传性疾病,这种疾病有生命危险,在这些受试者中,单次注射可将胆固醇水平最多降低55%。但也存在安全问题:有两名受试者心脏病发作,虽然回顾时发现,至少有一人的心脏病发作与治疗无关。

《自然》新闻:First trial of ‘base editing’ in humans lowers cholesterol — but raises safety concerns http://t.cn/A6Wk15wn

人体肝脏脂滴中的胆固醇晶体(红色)。图片来源:Steve Gschmeissner/Science Photo Library

发布于 北京