12/5，Travere Therapeutics 周一表示，在获得 FDA 的“支持”反馈后，该公司将在 2024 年第一季度寻求 Filspari（sparsentan）治疗 IgA 肾病（IgAN）的全面批准。 然而，该机构不支持该公司在局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）方面提交的申请。

基于 III 期 PROTECT 研究中发现的蛋白尿改善，Filspari 于 2 月份获得 FDA 加速批准，用于减少患有原发性 IgAN 且有疾病快速进展风险的成人的蛋白尿。 然而，双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂随后未能达到试验的确认性次要终点，使该公司的申请计划受到质疑。

首席执行官 Eric Dube 表示：“我们很高兴能够推进我们计划的[补充新药申请]提交工作，以获得 Filspari 的全面批准。”他补充道，“不幸的是，FSGS 的监管路径存在不确定性。”

Travere 表示，在与 FDA 会面后，该机构表示 III 期 DUPLEX 研究的两年结果“不足以”支持上市申请。 该制药商于 5 月份宣布，Filspari 在 FSGS 患者中的试验未能达到估计肾小球滤过率 (eGFR) 总斜率和 eGFR 慢性斜率的主要终点。

Travere 指出，我们正在开展工作，以更好地了解蛋白尿和 eGFR 作为 FSGS 临床试验的终点，并计划在 2024 年晚些时候重新与 FDA 合作。然而，由于这一挫折，Dube 表示，该公司“必须……优先考虑我们的业务”。 并将削减 20% 的员工，以便从明年开始每年节省 2500 万美元的运营费用。

Dube 解释说，“我们做出了艰难的决定，即减少员工队伍，以进一步将我们的资源集中在 Filspari 的上市和聚乙二醇化酶的临床开发上”，以治疗经典同型半胱氨酸尿症。 Travere 表示，节省的成本将把现金跑道延长到 2028 年。

Filspari 可能会在 IgAN 领域面临来自诺华公司 atrasentan 的一些压力，该药物在 III 期 ALIGN 试验中达到了主要终点，证明在 36 周时蛋白尿显着减少。 诺华公司目前正寻求 FDA 加速批准其药物。http://t.cn/A6lLVqoF