超级重磅：基因编辑CRISPR 2.0版正在进入临床研究！全球首个基因组编辑CRISPR-Cas9在11.16被英批准治疗镰刀性贫血，美FDA也将很快批准同样适应症；“我们愿意把这种基因编辑治疗叫第一代“，Prime医学——上市基因编辑治疗的公司CEO称，作用是有局限的；CRISPR 2.0版是带有”开关“的，可调节基因编辑时机，而且更加精准；
1. 碱基编辑：举一个实例，CRISPR 2.0版可”轻松“纠正导致囊性纤维化的基因突变；不同于第一代，2.0版在靶基因点并不打开双链DNA，只是取代错误的碱基，精确度到每个碱基，所以叫碱基编辑，已进入早期临床，适应症包括高血脂和白血病；但也有技术瓶颈，只能改变DNA序列，不能在DNA基因组插入或删除一段需要的DNA；
2. 先导编辑Prime editing：不仅能纠正DNA序列，还能在任何”靶点“插入或删除一小段DNA，比碱基编辑更具柔韧性；但也更复杂；明年，Prime医学公司将向美FDA申请先导编辑进入临床研究，适应症是慢性肉芽肿病，一种遗传免疫性疾病；同时，研究者试图扩大插入和删除DNA的规模，这为取代整个有毛病的基因打开了大门，事情走到这一步就不得了了，治疗进入崭新时代！
3. 表观基因组编辑Epigenome editing：不纠正突变基因，而是改变碱基修饰集团，如甲基化；今年5月，科学家在非人灵长类关闭了PCSK9基因，可降低血脂；这种操作就没改变基因序列，而是在特定DNA位点加上了甲基，作用长达11个月；听上去比改变基因序列更具安全性，尤其是长期安全；表观基因组编辑甚至可用于乙型肝炎病毒感染治疗，说不定下一个就是最难缠的HIV！#微博国际医药##国际创新药闻#