【里程碑!FDA批准美国首种基因编辑疗法 但价格高昂】

食品和药物管理局（FDA）周五批准了美国首个基因编辑疗法Casgevy，用于治疗镰状细胞病（sickle cell disease）患者。

大约10年前，人们发现了可编辑人类DNA的CRISPR技术，这是一项重大科学进步。然而，考虑到实施这种复杂疗法的潜在障碍，让广泛人群受益可能是一项挑战。

Casgevy是由Vertex制药公司和CRISPR治疗公司联合开发的，该疗法利用获得诺贝尔奖的CRISPR技术编辑人的基因来治疗疾病。这种疗法上个月刚刚获得了英国监管机构的批准。

镰状细胞是一种遗传性血液疾病，它会导致红细胞变成畸形的半月形，卡在血管里，限制血液流动，导致疼痛危机。据估计，大约有10万美国人患有这种疾病。

Casgevy使用CRISPR对人的DNA进行编辑，从而激活出生后变消失的胎儿血红蛋白，以帮助红细胞保持健康的满月形状。在临床试验中，Casgevy消除了大多数患者的疼痛危机。

FDA周五批准了12岁及以上人群使用这种疗法。

FDA生物制品评估和研究中心治疗产品办公室主任凡尔登（Nicole Verdun）在一份声明中说：“镰状细胞病是一种罕见的、使人衰弱的、危及生命的血液疾病，有大量未满足的需求，我们很高兴能推进这一领域的发展，特别是对那些生活被这种疾病严重破坏的人。”

凡尔登补充说：“基因疗法有望提供更有针对性和更有效的治疗方法，特别是对于目前治疗选择有限的罕见疾病患者。”

虽然治疗本身只进行一次，但整个过程需要数月时间。血液干细胞在被提取和分离后将送往Vertex实验室进行基因改造，一旦准备好，病人就会接受几天的化疗，清除旧细胞，为新细胞腾出空间。在注入新细胞后，受者需要在医院里度过数周的康复期。

Vertex率先推出这种药物，并计划提供给美国和欧洲约3.2万名严重镰状细胞病患者。

#FDA# #Casgevy# #美国药品#