2024会火起来的新药：包括第一批上市的呼吸道融合病毒（RSV）疫苗和基因治疗！
1. 再生元的高剂量（8毫克）Eylea（血管内皮生长因子单抗）治疗新生血管老年性黄斑退行性病变（AMD）和糖尿病黄斑水肿，2027预计在G7就销售$17.7亿；
2. Calliditas治疗（CALT）的Budesonide，迟滞皮质类固醇释放，适应症为免疫球蛋白A肾病；
3. 阿斯利康和第一三共的抗TROP2的抗体偶联药（ADC）Datopotamab deruxtecan（Dato-DXd），适应症是三阴乳腺癌和HR-阳性/HER2阴性乳腺癌，刚向美食药监局（FDA）递交了新药申请；另一个适应症——晚期非小细胞肺癌正在临床研究，但初步数据很一般；
4. 罗氏和Sobi（BIOVF）的凝血因子VIII替代治疗efanesoctocog alfa，适应症为甲型血友病，在基因治疗出现前，投资者对这个超热爱；
5. Verona制药的慢阻肺（COPD）治疗药（候选）ensifentrine，非类固醇激素治疗，针对中性粒细胞炎症，是COPD的关键机制，且对类固醇激素反应很差；
6. 辉瑞的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Abrysvo和GSK/Agenus（AGEN）的同类疫苗Arexvy，均在去年由美FDA和欧盟医药管理署（EMA）批准，需求旺盛；
7. CRISPR治疗和Vertex制药的CRISPR/Cas9基因编辑exa-cel或exagamglogene autotemcel（CASGEVY），一次性治疗，适应症为镰刀细胞贫血；蓝鸟的lovo-cel（Lyfgenia）是镰刀性贫血的体外基因治疗，这2个基因治疗是同一天获FDA批准，单价超级贵，$260万-$320万/剂；Casgevy预计2029销售$13.2亿；
8. 强生的AKEEGA™（niraparib+醋酸阿比特龙），适应症为前列腺癌，预计2029销售额$27亿，去年8月获FDA批准；强生的“全球新”双功能抗体talquetamab-tgvs（Talvey）同时上榜，FDA加速批准，适应症为复发/难治性多发性骨髓瘤；
9. 礼来和Astellas药业的2个单抗Omvoh和zolbetuximab同时入榜，Omvoh（mirikizumab）是白介素23p19亚基单抗，适应症为中重度活动性溃疡性结肠炎；Zolbetuximab是抗CLDN18.2单抗，适应症为局部浸润、晚期且无手术指征的胃或食道胃结合部（GEJ）腺癌，刚刚被FDA拒批，因第三方生产问题；
10. 礼来的β淀粉样蛋白单抗Donanemab，适应症为阿尔兹海默症，待批；BioMarin的基因治疗Roctavian，适应症是甲型血友病，也是待批。#国际创新药闻##微博国际医药#