58岁女性，在美国UCSF确诊为胃底胃肠间质瘤，基因检测提示：KIT Exon11 突变。肿瘤巨大，32*22cm，考虑直接手术风险巨大且肿瘤容易破裂，极其容易复发和转移。美国医生开了伊马替尼400mg 的药物给病人口服。病人马上回国，回来后发现药物毒副反应明显，出现严重的剥脱性皮炎，甚至一度在当地医院ICU治疗后，剥脱性皮炎才能缓解出院。来我门诊后，考虑伊马替尼仍然是最有效的药物，尝试低剂量100mg QD处理，并给与较高剂量激素，无奈病人仍然出现严重剥脱性皮炎，嘱患者立刻停药。但现在肿瘤仍然巨大，直接手术切除预后很差，二线三线四线药物缩瘤效果不明显。想起了2015年一项失败的临床研究，尼洛替尼用于晚期胃肠间质瘤一线治疗，与伊马替尼相比，疗效没有优势，甚至在外显子9突变，疗效明显更差，然而在外显子11突变的患者效果与伊马替尼相当。于是与患者商量后换药尼洛替尼300mg BID治疗。2月后，果然不负期待，肿瘤长径从32cm缩小至15cm，而且无明显毒副反应，已经出现了手术窗口，拟继续服药，待肿瘤缩小至不再缩小进行手术切除。病人今天来门诊才说，之前和美国的医生提出回国治疗，美国医生说回国后可能生命难保，因为中国的医生对间质瘤并不了解，可她坚持回国，网上看了很多资料，最后选择来到中肿，历经各种波折，现在肿瘤明显缩小，她也终于充满了信心，也让她有机会出现在我的微博展示~~ http://t.cn/A6245zUJ