基因编辑CRISPR-Cas9体内治疗遗传性血管神经性水肿（HAE）进入I期临床研究！HAE是一种罕见遗传性疾病，导致严重且不可预测的肿胀发作；NTLA-2002是CRISPR-Cas9体内基因编辑治疗，调控激肽释放酶 B1（KLKB1）编码基因，就一针！注意，别的基因编辑治疗，先把患者细胞取出，经CRISPR-Cas9编辑送回体内，这个，体内直接干；
10名患者分别接受了25、50和75毫克的NTLA-2002，最常见的副作用是局部反应和疲劳；未见剂量限制毒性、严重不良事件、3级或更高级别副作用；
NTLA-2002在第1至底16周，降低血浆KLKB1水平，并呈剂量依赖，3个剂量组从低到高，血浆KLKB1蛋白水平分别-67％、-84％和-95％；每月发作次数显著减少且有剂量依赖，分别为-91％、-97％和-80％，所有患者，每月发作次数的平均减少95％！
本研究：一针NTLA-2002显著和持久地降低KLKB1水平，安全性不错，所有剂量组HAE每月发作次数大幅减少！ #微博国际医药##国际创新药闻#