#罕见病救命药将退市百余家庭如何自救# 【 “罕见病黏宝宝”的至暗时刻：唯一天价救命药将退市】#唯一特效药将退市罕见病患儿面临困境# 2024年2月29日，是第十七个国际罕见病日，上百个黏多糖贮积症ⅣA型的家庭，正在面临断药的绝境。该罕见病在全国14亿人中仅有100余人确诊，患者多为孩子。全球唯一治疗药物“唯铭赞”，7500元一支，按照体重每5斤增加一支药，且终身用药，每年药费高达数百万元，让多数患病家庭无力负担。而且，该药品即将在今年5月退出中国市场，这些孩子将面临无药可用的境地。杭州的王先生，将儿子每周的注射称作补充能量。如今，断药一年的孩子身体每况愈下，他们一家在期待一种“超级能量”，能够彻底治愈孩子。被罕见病困住的“黏宝宝”们，遭遇至暗时刻，他们的家人仍在坚持，寻找救治孩子的方法。“我很想救我的孩子，但我已无路可走。” #如何预防罕见病# http://t.cn/A6YTGrRf