美FDA批准全球首个一次性基因治疗Lenmeldy治疗罕见遗传性儿童异染性脑白质退化症（MLD）！批准基于37名患儿参与的临床研究，治疗组显著降低严重运动失能或死亡风险；FDA也给了安全警告，Lenmeldy与血癌、血栓或脑水肿有关；
MLD影响大脑和神经系统，与神经细胞内沉积脂肪为病理特征，导致运动机能丧失和认知功能下降及早死；发病率1个/40000人；预计Lenmeldy全球销售峰值$3.0亿，在2025之前也就不到$7000万/年；Lenmeldy在欧盟已上市！