ADAMTS13重组蛋白预防性治疗严重遗传缺陷ADAMTS13的先天性血小板减少性紫癜（TTP）疗效达预期！III期临床有48位患者，1:1随机分配到ADAMTS13重组蛋白（治疗组）或标准治疗组（对照组），32名患者完成临床研究（30位患者完成时既触发初步数据总结），治疗组无1例TTP，而对照组发生1例急性TTP；血小板减少是最常见的TTP临床表现，标准化后，治疗组是0.74次/年，而对照组1.73，治疗组比标准治疗减少了急性TTP 57%；因副作用退组：治疗组无一患者退组，而对照组有8位患者退组；
结论：平均ADAMTS13最大活性，ADAMTS13重组蛋白治疗后达101%，意思是比正常水平至少不差，而标准治疗组只有19%，且TTP事件和临床表现与对照相比罕见！
遗传疾病治疗，如遇上缺乏正常蛋白，利用重组蛋白治疗是很常见的手段，但也有一定运气成分，对TTP来讲是成功的！#国际创新药闻#