6/20，Silence Therapeutics 周四报告了其基因沉默疗法zerlasiran (SLN360) 的 II 期 ALPACAR-360 研究的长期积极数据。对于 Lp(a) 升高且发生动脉粥样硬化性心血管疾病风险较高的患者，该药物在 48 周内显示出脂蛋白 (a) [Lp(a)] 水平的“显著且持续的降低”。

该研究涉及 178 名基线 Lp(a) 水平等于或超过 125 nmol/L 的受试者，结果表明，每 16 或 24 周皮下注射 300 毫克zerlasiran，或每 24 周皮下注射 450 毫克zerlasiran，在治疗期间 Lp(a) 的中位最大降低量约为 90% 或更多。

3期正在进行中

“我们对2期数据的强劲表现和 zerlasiran 新兴的竞争优势感到鼓舞，这些支持至少每季度一次的 300 毫克剂量的不频繁给药方案，”研发主管 Steven Romano 表示，并补充说该公司正计划将 这个siRNA 推进到3期 。

这些 48 周的结果建立在今年早些时候公布的 36 周阳性数据的基础上，表明该研究的主要终点是与安慰剂相比 Lp(a) 显著减少。ALPACAR-360 研究的全部结果将在研究完成 60 周后在未来的科学会议上公布。

Silence 在 zerlasiran 方面的进展伴随着该公司的一系列积极发展。2 月，合作伙伴阿斯利康启动了 2020 年 siRNA 合作下第一个候选产品的 I 期试验，并触发了 1000 万美元的里程碑付款。作为该交易的一部分，Silence 有资格为五个目标中的每一个目标获得高达 4 亿美元的里程碑资金，该金额可以延长至另外五个目标。

与此同时，Silence 在 2 月份通过超额认购 1.2 亿美元的私募增强了其财务状况，吸引了新老机构投资者。这笔资金已指定用于该公司正在进行的临床项目，包括 zerlasiran，并将其 siRNA 治疗药物 divesiran (SLN124) 推进至真性红细胞增多症的 II 期，以及其 mRNAi GOLD 平台的开发。http://t.cn/A6QcNSLP