9/1，百时美施贵宝（BMS）宣布了其心肌肌球蛋白抑制剂Camzyos（mavacamten）在患有梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者中的长期随访结果，显示其在长达3.5年的时间里，在超声心动图指标、生物标志物和症状方面持续改善。

这些来自MAVA-LTE研究的EXPLORER队列的长期结果于周日在欧洲心脏病学会（ESC）大会上公布，这一结果正值来自Cytokinetics的潜在竞争对手即将登场之际。

Camzyos于2022年获得FDA批准，用于改善患有NYHA II-III级症状性oHCM成年患者的功能能力和症状，这一批准基于EXPLORER-HCM III期试验的数据。该研究在30周时发现，37%的Camzyos治疗患者达到了主要复合终点，该终点包括患者运动能力的显著改善以及至少一个NYHA级别的降低，或是在病情没有恶化的情况下运动能力的显著提升。而在安慰剂组中，只有17%的患者达到了研究的主要目标。

心脏指标的稳定性

MAVA-LTE的新数据基于上述发现。长达3.5年的治疗累计分析显示，在超声心动图指标方面持续改善，包括静息和瓦尔萨尔瓦左心室流出道（LVOT）梯度。研究还发现，左心房容积指数和NT-proBNP水平持续下降，症状和功能能力持续改善。

具体来说，在第180周时，66.3%的患者改善至NYHA I级，表明症状有显著改善。此外，研究人员指出，从研究开始到第180周，平均左心室射血分数（LVEF）下降了11%，但这一时期的平均LVEF值（63.9%）仍在正常范围内。

研究人员指出，在长期治疗过程中，有20名患者（8.7%）的LVEF下降至50%以下，但这些情况都是“暂时的且可逆的”。总体而言，14.3%的患者出现了心房颤动，6.1%的患者出现了心力衰竭发作，5.6%的患者由于不良事件而永久停止了治疗。

竞争对手的申请

Cytokinetics今年早些时候公布了其在研心肌病药物aficamten的III期SEQUOIA-HCM试验的详细结果。试验显示，心肌肌球蛋白抑制剂显著改善了运动能力，并在所有10个次要终点上取得了统计学显著性，反映出在首次给药后两周内症状和功能的改善。

该公司表示计划在本季度提交FDA申请，并在年底前向欧盟提交申请，正将aficamten定位为Camzyos的潜在更安全替代品，强调在SEQUOIA-HCM试验中未观察到心力衰竭恶化或由于LVEF低而中断治疗的情况。

在SEQUOIA-HCM数据发布后不久进行的FirstWord对美国心脏病专家的调查显示，超过60%的受访者表示，如果aficamten的REMS（风险评估和缓解策略）要求较少，他们会倾向于开具该药物。然而，仍有小部分医生表示，他们会选择Camzyos而不是aficamten，可能是因为他们对这一先上市药物更为熟悉。

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