#健闻登顶计划##基因治疗# 又一基因治疗接近临床应用——基因治疗RGX-121治疗II型黏多糖贮积症（Hunter综合征）有长达2年的疗效！RGX-121是NAV腺相关病毒（AAV9）为载体，携带正确且有功能的IDS编码基因，靶向进入中枢神经系统，一针治疗！I/II/III期临床研究CAMPSIITE的最新数据，RGX-121可显著降低患者脑脊液（CSF）中的肝素硫酸盐D2S6水平85%，接近正常值，并且可持续长达两年；

II型黏多糖贮积症（MPS II）是一种罕见的X染色体连锁的隐性遗传疾病，其特征是溶酶体酶艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶 (IDS) 缺乏，导致糖胺聚糖等大型糖分子在体内组织中积累。