#健闻登顶计划##脊髓性肌肉萎缩症##反义寡核苷酸药# 高剂量反义寡核苷酸药Spinraza （nusinersen）治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）疗效更加显著！II/III期临床研究DEVOTE显示，在6个月时，接受更高剂量方案的患儿在运动功能方面比对照组，具有统计学意义上的改善；

DEVOTE有145位SMA患者，B队列包括75名未接受治疗的婴儿型SMA患者；Spinraza的更高剂量包括一个更快的加药阶段，14天内给予2次50毫克剂量，每4个月一次28毫克的高维持剂量；而现批准方案是14天间隔给药4次，然后每4个月一次12毫克维持剂量；

次级终点也倾向更高剂量，关键生物标志物和疗效指标上显示出比12毫克方案更有利的趋势；

更高剂量耐受性良好，严重不良事件的发生率60%，而12毫克组为72%；

SMA是一种遗传性疾病，由运动神经元丧失引起；Spinraza是一种反义寡核苷酸，通过持续增加体内全长生存运动神经元（SMN）蛋白对因治疗SMA；12毫克剂量治疗SMA婴儿、儿童和成人患者已获71个国家批准；

Spinraza在2023销售额$17.4亿！