【辉瑞主动撤回一款#镰状细胞病# 治疗药物】

9月25日，辉瑞宣布自愿从目前已获批的市场中撤回所有批次的镰状细胞病（SCD）治疗药物Oxbryta（voxelotor）。辉瑞还将停止所有正在进行的voxelotor的临床试验和全球扩展访问计划。辉瑞的决定基于现有的全部临床数据。这些数据表明Oxbryta在SCD患者中的总体益处不再高于风险。数据表明，患者的血管闭塞危象和致命事件已失衡，需要进一步评估。

辉瑞已将这些发现告知监管机构，并决定自愿将Oxbryta从市场上撤出并停止分销和临床研究，同时进一步审查现有数据并分析结果。Oxbryta是辉瑞子公司Global Blood Therapeutics针对镰状细胞病（SCD）患者开发的每日1次口服疗法，通过增加血红蛋白对氧气的亲和力起作用，从而抑制导致溶血和溶血性贫血的镰状血红蛋白聚合以及由此产生的红细胞镰状化和红细胞破坏过程。2019年11月，FDA加速批准Oxbryta用于治疗成人和12岁及以上儿童SCD患者。2021年12月，FDA将Oxbryta的适用人群扩大至4岁及以上SCD患者。自2019年首次获得批准以来，Oxbryta已在全球超过35个国家获批上市。据辉瑞财报，2023年Oxbryta的全球销售额为3.28亿美元。SCD是一种终生的、使人衰弱的遗传性血液病，其中血红蛋白S（HbS）聚合导致红细胞镰状化，从而导致血管炎症和溶血性贫血。血管炎症与红细胞镰状化的出现可导致急性疼痛危象或血管闭塞危象，以及进行性终末器官损伤，包括中风。SCD的并发症始于儿童早期，与预期寿命缩短有关。研究表明，在早期进行干预和治疗，可以改变SCD的病程、减少症状和事件、防止长期器官损伤和延长预期寿命。