【#渐冻症新药国内获批上市#】#微博健康在关注#

10月8日，国家药监局官网公示，渤健公司5.1类新药托夫生注射液（tofersen）的上市申请已获得批准，用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（SOD1-ALS）患者。这是全球首个SOD1-ALS对因治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。

Tofersen是渤健和Ionis Pharmaceuticals联合开发的一款反义寡核苷酸（ASO）疗法。2023年4月率先在美国获批上市。这也是首款针对渐冻症的基因靶向疗法。

人民日报健康客户端查询发现，此前我国获批用于治疗渐冻症的药物只有利鲁唑和依达拉奉。但二者作用于渐冻症的机制不明，疗效有限。Tofersen专门针对SOD1突变基因产生的mRNA，以阻止有毒SOD1蛋白的产生，其获批上市将给国内患者带来新的用药选择。