重磅：国际科学权威刊物《Nature/自然》撰文释疑摘得2024诺贝尔生理学和医学奖的“微小RNA（microRNAs）”离引发医学革命有多远！

microRNAs可调控基因活性已然发现30年了，自1993以来，在人类基因组发现了数百个microRNAs，其中一些确有预防心脏病和防治癌症的潜力！但截止到今天，全球范围内没有任何一款microRNAs为基础的新药上市，而诺贝尔奖可能改变进程！

最早的研究非常令人期待，在蛔虫发现的microRNAs let-7含有部分人类基因组序列，可能预防癌症，大概是能“饿死”癌细胞；microRNA let-7类似物miR-34，在肺癌小鼠模型可延缓癌症生长，首个临床研究很快就开始了！但令人失望的是，那时还没有RNA给药手段，”RNA水解酶无处不在“，microRNAs根本达不到作用浓度就被消化掉了；研究者只好给患者超大剂量miR-34，结果触发免疫反应，4位参与者死亡！临床研究终止！失败的远不止这一个。

现在解决了microRNA保护和给药技术，开发治疗癫痫、肥胖和癌症的热情又回来了！引人瞩目的有，今年3月，因新一代减肥药司美格鲁肽闻名于世的丹麦制药企业诺和诺德，斥资$11亿收购了德国药企Cardior，她们的microRNA抑制剂治疗心衰进入II期临床研究。

实际上，有一类小RNA药已经上市，就是RNA干涉（RNAi），抑制靶基因，治疗高胆固醇血症；RNA干涉和microRNAs的一个主要区别是，microRNAs是体内自然产生的，经常影响多种基因，意味着microRNA可能会有副作用。

无论如何，microRNAs的时代正在来临，诺贝尔奖有时就是重要契机！#健闻登顶计划##微小RNA##诺贝尔生理学或医学奖揭晓#