【上海儿童医学中心完成全球首例I型戈谢病青少年患者基因治疗】#浦东[超话]#近日，一项名为《评价LY-M001注射液单次静脉输注I型戈谢病青少年患儿中的安全性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂临床研究》的基因治疗项目在国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心顺利开展并取得疗效。