#开发一个原研药需要多少钱##世界青年科学家峰会# 人工智能AI赋能新药开发会是一颗“银色子弹”吗？没必要浪费文字去定义和强调AI在生命科学的极端重要性和巨大潜力，2024诺贝尔化学奖授予AlphaFold的开拓者大卫·贝克、德米斯·哈萨比斯和约翰·M·詹珀，以表彰他们在蛋白质结构预测和设计的成就；诺贝尔物理学奖授予机器学习的先锋科学家约翰・霍普菲尔德和杰弗里・辛顿，生成式AI是让科学界承认最快的研究成就！

传统新药研发的艰难历程：全新药物研发宛如一场漫长而艰难的马拉松，成本高昂且耗时惊人；以美国为例，研发一款新药平均耗时10-15年，耗资24亿美元；整个过程包括基础研究，如发现药物靶点、新药设计、合成和筛选及动物研究，最终进入人类临床研究，从I期至III期，有的还要进行上市后研究（IV期）和真实世界数据分析，每个环节都有大量的资源消耗和很高的失败风险，诞生一个新药伴随大量研究项目淘汰，高昂成本就是这样计算的。在我国，新药研发同样面临类似的挑战！

AI在新药研发领域展现卓越能力：如DeepMind的AlphaFold预测生命领域的所有蛋白质的高级结构，建立了2亿个蛋白质3D结构数据库，其准确程度高达95%以上，这一突破意义非凡。基于此，科学家可设计全新的蛋白质，为难治性疾病提供更大可能！

AI在模拟分子相互作用同样表现出众，能精准地计算小分子化合物与靶点蛋白及其他生物分子之间的相互作用，通过对分子间力、结合模式等模拟，筛选优化小分子药。

AI预测体内药效和副作用的能力也在迅速提高，对药物在体内吸收、分布、代谢、排泄过程和可能产生的副作用进行模拟和预测，大大降低失败风险。

TOP10跨国药企全部与AI公司深度融合并由此获得AI平台！虽还没有一例AI赋能新药成功上市的例子，但已取得实质性进展；如辉瑞与中国晶泰科技的合作堪称经典，双方在抗新冠病毒口服药Paxlovid的研发中紧密协作，晶泰科技凭借其独特的AI预测算法，在短短6周内完成了药物固态研发，确定了药物优势晶型，相比传统研发模式大幅缩短了研发周期，使得Paxlovid提前数月上市；还有多伦多大学与美国Insilico Medicine的合作也成果斐然，双方利用AI平台在短短一个月内就为肝细胞癌找到了潜在治疗药物，并设计出全新的靶向分子。

我国也有一个经典成功案例，英矽智能研发治疗特发性肺纤维化的候选药物ism001-055的过程堪称高效！从确定新靶点到获得药物分子仅花费了18个月和数百万美元，与传统研发相比时间和成本大幅降低，且在IIa期临床研究取得了积极结果。

可以断定，AI赋能新药开发将显著缩短新药上市时间和节约巨量资金。

但就目前而言，AI赋能新药开发还不能成为解决传统新药开发中一切弊端的“银色子弹”，也有失败的例子让我们认识到前进路上的复杂性。

如Exscientia的DSP-1181，是一款通过AI平台设计、用于治疗强迫症的候选药物。尽管前期研发充满希望，但在2022的I期临床研究中未达到预期效果，最终停止开发。

这表明即使有AI助力，临床研究依然存在诸多不可预测的因素，药物研发的复杂性依然面对巨大挑战。