#微博国际医药##国际创新药闻#潜在首款！持久降低疾病指标超90%达2年，体内CRISPR基因编辑疗法登《新英格兰医学杂志》

Intellia Therapeutics宣布，其基于CRISPR的在研基因编辑疗法nexiguran ziclumeran（nex-z，曾用名NTLA-2001）在治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者的1期临床试验中取得了积极结果。其中关于心肌病型ATTR淀粉样变性（ATTR-CM）患者部分数据公布于2024年美国心脏协会（AHA）年会当中，并同时发表在《新英格兰医学杂志》。相关3期试验目前正在进行中。根据新闻稿，nex-z有望成为首个针对ATTR淀粉样变性的一次性治疗方案。

ATTR淀粉样变性是一种罕见的、进行性且致命的疾病。遗传性ATTR（ATTRv）淀粉样变性是由TTR基因突变引起的。突变导致肝脏生成结构异常的转甲状腺素蛋白（TTR），这些蛋白极易错误折叠并沉积为淀粉样物质，损害心脏、神经及消化系统等多种组织。（Intellia Therapeutics）