我国药监总局（NMPA）批准默沙东的HIF-2α抑制剂WELIREG®（belzutifan）治疗逢希伯-林道综合征（VHL）！使用标准：患者需要VHL相关肾细胞肾癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）成血管细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）治疗，而无需立即手术。

VHL疾病是罕见遗传病，全球有20万患者，高风险复发和恶性血管瘤及其他癌症；最常见的是肾细胞肾癌，占70%！

WELIREG是我国批准的首个口服缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂，也是我国首个VHL疾病相关肿瘤的系统治疗，基于II期临床研究LITESPARK-004的积极数据；我国之前还没有非手术治疗方案；WELIREG于2021在美上市，同样的适应症。

LITESPARK-004是开放标签临床研究，61位VHL相关RCC患者，WELIREG的总反应率49%（n=30/61），均为部分缓解（PR），中位缓解期（DOR）未摸到（好迹象），在2.8+个月-22.3+个月之间，反应患者中的56%（n=17/30）至少有12个月。

其他VHL相关肿瘤，（1）CNS成血管细胞瘤总反应率63%（n=15/24），完全缓解率4%（n=1/24），PR率58%（n=14/24），中位DOR未摸到，在3.7+-22.3+个月，73%（n=11/15）的反应者至少维持12个月；（2）VHL-相关的pNET疗效最好，ORR为83%（n=10/12），CR率17%（n=2/12），PR率67%（n=8/12），中位DOR未摸到，在10.8+-19.4个月，50%（n=5/10）的反应者至少维持12个月。

（反应者应该包括完全缓解（CR）、部分缓解（PR）和疾病控制（无恶化或进展））
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