#健闻登顶计划# #2024新药审批# 重磅分析：中小规模药企的黄金年：对比2023和2024美FDA新药审批清单——中小规模的药企占了近半壁江山！2023，美FDA批准了68个新药，其中43个（占63%）由年收入至少$30亿的大型药企主导或联合主导；而2024批准的55个新药中，仅23个（42%）是年收入≥$30亿的药企拥有的，变化为何如此显著？

小型生物科技公司的崛起：这一变化反映了生物科技公司在被大型药企收购时的抗拒态度；同时，小型公司越来越倾向于独立推广其产品，而非与大型制药公司合作；2024，仅有2个新药是通过商业合作上市的，分别是Syndax与Incyte合作，以及Genfit与Ipsen；而2023同期，有11项此类成功合作。

2024，小型公司新药成功率显著提升！2024，最先上市新药的8家公司包括Ligand、Iovance、Allecra、Hugel、百济神州、Madrigal、协和麒麟和Idorsia等鲜为人知的名字；年末，Iterum、Autolus、PTC、Syndax、Jazz、BridgeBio、Merus、Checkpoint、Neurocrine、贝达药业、Mesoblast和Ionis也展示了新药密集上市。

2024，上市2个新药是药企的最佳成就，无一例外！而在2023，辉瑞上市7个新药，GSK、渤键和UCB各上市3个。

小型公司带来的大成果：2024，小型生物科技公司不仅数量上有所突破，还贡献了多个重要新药：Madrigal推出代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（NASH）新药Rezdiffra，预计2030销售额达到$21亿；Verona上市的慢阻肺治疗药Ohtuvayre，预计2030销售额$15亿；Ascendis的Yorvipath成为美国首款治疗成人甲状旁腺功能减退的新药，2030预计销售额为$18亿；Galderma的瘙痒性结节病新药Nemluvio和ImmunityBio的癌症免疫疗法Anktiva，预计2030年分别实现$17亿的销售额。

其他潜在的“重磅炸弹”包括：Geron的血癌治疗药物Rytelo、Day One的脑肿瘤新药Ojemda。

Syndax的成功之路：2024，上市2个新药的仍是大型制药企业，如礼来、默沙东、辉瑞和罗氏；然而，Syndax这一名不见经传的公司也获得了2项FDA批准：2024.08，Syndax与合作伙伴Incyte共同开发的Niktimvo获得批准，用于治疗慢性移植物抗宿主病；同年11月，其Revuforj成为首个用于治疗赖氨酸甲基转移酶2A基因突变相关白血病的抑制剂。

大药企的关键批准：2024，两项重要的新药批准出现在第三季度，均针对神经系统疾病：（1）礼来的阿尔茨海默症治疗药物Kisunla（7月），是首个允许在清除β淀粉斑块后停止治疗的抗体药，可降低治疗成本；（2）百时美施贵宝的精神分裂症药物Cobenfy（9月），是70年来首个采用新作用机制的精神分裂症药物。

价格昂贵的细胞和基因疗法：2024，美-最昂贵的药物为协和麒麟的Lenmeldy（用于治疗小儿甲基化脑白质营养不良症），定价高达$425万；其他高价药包括：PTC的Kebilidi（价格尚未确定）；辉瑞的血友病基因治疗Beqvez，与之前的Hemgenix一样，定价为$350万。

细胞治疗，Adaptimmune的Tecelra成为最昂贵的细胞疗法，标价为$72.7万，同时也是首个针对实体瘤的工程化T细胞疗法；Iovance的Amtagvi则成为首个个性化肿瘤浸润T淋巴细胞疗法。

2024见证了中小型药企新药上市的不俗表现，反映了行业内去中心化趋势，随着更多创新疗法的问世，患者迎来新的治疗希望。