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Science：历时5年，郁金泰团队在帕金森病治疗领域实现从0到1突破，发现可延缓病程的新靶点

帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退行性疾病，严重影响患者日常生活，致残率和死亡率较高。全球帕金森病患病人数预计将从2015年的700万左右增至2040年的1300万，我国帕金森病患者总数约占全球一半。

既往研究发现，病理性α-突触核蛋白是帕金森病的关键致病蛋白，病理性α-突触核蛋白发生错别折叠并聚集在一起致使神经元死亡，它还会像“种子”一样播散，入侵邻近的正常神经元，诱导更多脑区α-突触核蛋白聚集和神经元死亡。当致病蛋白传播到中脑黑质区域时，可导致多巴胺能神经元死亡，从而出现动作迟缓、静止性震颤、肌强直等运动症状；当传播到大脑皮层时，会出现记忆力下降等认知障碍症状。

传统药物和手术治疗都只是针对帕金森病的症状进行治疗，不能延缓疾病进展，因而进一步研究帕金森病致病的深层原因并开展针对性治疗，成为全球相关领域科学家竞相探索的战略高地。

近期，国家神经疾病医学中心、脑功能与脑疾病全国重点实验室、复旦大学附属华山医院郁金泰团队通过5年的临床和基础研究获得突破，首次发现了帕金森病全新治疗靶点FAM171A2，并找到了具有潜在治疗作用的小分子化合物。此次研究发现的全新治疗靶点和开发药物有望从疾病早期对帕金森病进行干预，延缓疾病进展。相关研究成果于2月21日以Neuronal FAM171A2 mediates a-synuclein fibril uptake and drives Parkinson’s disease为题在线发表于Science杂志。