2/24，美国FDA终于批准Entrada Therapeutics启动其实验性杜氏肌营养不良（DMD）疗法的Ib期研究，解除了一项持续两年多的临床搁置决定，该决定曾阻碍试验的开展。

ELEVATE-44-102研究计划于2026年上半年开始招募可接受外显子44跳跃治疗的DMD步行和非步行成年患者。

据该公司首席执行官Dipal Doshi表示，这类患者群体通常因疾病进展较晚期而被排除在临床试验之外，尽管“在符合外显子44跳读治疗的Duchenne患者中，近一半为成年患者”。

目前，大多数处于临床开发阶段的下一代DMD疗法都是针对儿童的基因疗法，包括Regenxbio和Solid Biosciences的候选药物——不过，这些公司正在努力追赶Sarepta Therapeutics的Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）。Elevidys是市场上首款上市的DMD基因疗法，并有望在今年实现重磅炸弹级别的销售额。

Entrada的治疗方案ENTR-601-44是一种磷酰二胺吗啉寡聚物（PMO），并结合了该公司设计的内体逃逸载体（EEV），旨在提高PMO的细胞摄取率。

该候选药物此前已在英国的一项研究中对健康男性志愿者进行了研究。本月早些时候，英国监管机构批准Entrada启动ELEVATE-44-201研究，该研究将在DMD患病的男孩和年轻男性中开展。http://t.cn/A61Oqk8H