2/27，一个月前，Silence Therapeutics准备在2025年上半年启动zerlasiran的III期临床试验。管理层还希望找到合作伙伴，最大化这款降脂药物的商业潜力。但现在，他们决定将晚期研究的进行依赖于合作伙伴——如果没有合作伙伴，III期试验将不会启动。

该公司在周四的财报电话会议中披露了这一决定，并表示这一举措将其现金流延续至2027年，为公司提供灵活性，既可以投资其他管线项目，又能继续进行合作谈判。Silence在2024年结束时持有超过1.47亿美元的现金、现金等价物和短期投资。

Silence的首席执行官Craig Tooman表示：“尽管我们对zerlasiran在高Lp(a)患者中的治疗效果保持信心，但我们只有在找到合作伙伴后，才会启动III期心血管结局研究。”

这种RNA沉默疗法最近在动脉粥样硬化心血管疾病患者中表现出有希望的长期效果。去年11月发表在《JAMA》上的II期数据表明，尽管首次给药后60周，药物仍能保持超过90%的Lp(a)降低。

诺华的数据延迟

该公司新的立场是在诺华及其合作伙伴Ionis Pharmaceuticals最近宣布，他们竞争性的Lp(a)降脂疗法pelacarsen的数据发布将推迟到2026年上半年——原定于2025年——理由是III期HORIZON试验中，超过8000名确诊有心血管疾病且Lp(a)升高的患者的盲法事件率低于预期。

预计后续的监管提交将在明年下半年进行，诺华将pelacarsen视为一个超过50亿美元的机会。

在周四的会议中，Tooman未对Silence正在进行的合作伙伴谈判做进一步的说明，但他说：“值得注意的是，自从HORIZON读数时机发生变化以来，包括诺华在内的公司已经为Lp(a)研究承诺了更多的资金。”

他说：“我们不是单一产品公司。”并补充道：“我们有一组具有巨大潜力的资产。”该公司正在优先投资针对稀有疾病的项目，举例如针对真性红细胞增多症（polycythemia vera）的divesiran。Silence预计在年底前完成divesiran的II期SANRECO研究的全面入组。

Tooman补充道：“在各个产品之间管理资源是一项微妙的平衡，我们希望确保获得最佳回报。”

在其他管线方面，Silence还表示，Hansoh Pharma决定不再继续推进基于其mRNAi GOLD平台的siRNA合作，涉及三个未披露的临床前靶点。该协议的最大里程碑价值为13亿美元。Silence现在保留了这三个项目的全球权利，并正在评估如何推进每个项目。http://t.cn/A61QC46S