#微博国际医药##国际创新药闻# 近30年来首款！GSK公司“first-in-class”小分子获FDA批准；潜在首款！增肌疗法获FDA优先审评资格

1、近30年来治疗uUTI的首个创新口服抗生素
GSK公司今日宣布，美国FDA批准“first-in-class”抗生素Blujepa（gepotidacin）上市，用于治疗单纯性尿路感染（uUTI）的成人及12岁以上青少年患者。作为一款具有全新作用机制的抗生素，Blujepa为克服抗微生物药物耐药性（AMR）提供了有力的新工具。

Blujepa是一款具有独特作用机制的口服“first-in-class”抗生素。它能够均衡抑制两种不同的II型拓扑异构酶，从而对大多数目标病原体，包括对现有抗生素耐药的菌株产生抗菌活性。由于能够均衡抑制两种酶的活性，细菌需要在两种酶上同时出现突变才能显著降低对Blujepa的敏感性，因此预期产生耐药性的可能性较低。

uUTI是女性中最常见的感染，超过一半的女性在其一生中会患上uUTI，约30%的患者会出现至少一次复发。随着耐药细菌引起的uUTI病例数量不断增加，治疗失败率不断提高，患者亟需新的治疗方案。

uUTI中耐药细菌引起的病例不断增加只是AMR作为全球健康重大威胁的一个方面。耐药细菌的快速增长令现有抗生素难以奏效，AMR已被WHO列为全球十大健康挑战之一。如果不采取紧急行动，人类将面临无药可用的困境，感染性疾病可能再次成为全球最具毁灭性的健康危机。（GSK）

2、潜在首款！脊髓性肌萎缩症疗法获FDA优先审评资格
Scholar Rock公司今日宣布，美国FDA已受理其为在研疗法apitegromab递交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。FDA同时授予这一申请优先审评资格，预计在今年9月22日之前完成审评。新闻稿表示，若apitegromab获批，将成为首款治疗SMA的肌肉靶向疗法。该公司同时宣布，欧洲药品管理局（EMA）也已经接受apitegromab的上市许可申请（MAA）。

Apitegromab的监管提交资料基于关键性3期SAPPHIRE试验的积极疗效与安全性数据，同时还有2期TOPAZ试验及长期延续ONYX试验的支持性数据。分析显示，SAPPHIRE试验达成了主要终点：与仅接受SMN靶向治疗（nusinersen或risdiplam）与安慰剂的患者相比，接受apitegromab联合SMN靶向治疗的SMA患者在汉默史密斯功能运动量表扩展版（HFMSE）评分中表现出统计学显著且临床意义明确的运动功能改善。

Apitegromab是一种正在研究中的全人源单克隆抗体，通过选择性结合骨骼肌中肌生成抑制蛋白（myostatin）的前体及潜在形式，抑制其激活。根据新闻稿，它是首个在3期关键性临床试验中取得临床成功的SMA肌肉靶向治疗候选药物。肌生成抑制蛋白属于TGFβ超家族生长因子，主要由骨骼肌细胞表达，其基因缺失可在包括人类在内的多种动物中导致肌肉质量与力量增加。（Scholar Rock）